Een zeldzame ziekte komt voor bij minder dan 1 op 2.000 personen, maar samen treffen de meer dan 6.000 gekende zeldzame ziekten tot 6% van de bevolking - in België zijn dit naar schatting minstens 500.000 mensen. Specifieke uitdagingen bij onderzoek en zorg leiden tot laattijdige diagnose en de afwezigheid van een toereikende behandeling voor veel zeldzame ziekten.

Binnen KU Leuven en UZ Leuven is heel wat expertise aanwezig rond zeldzame ziekten. Het onderzoek wordt er verenigd binnen het Leuvens Instituut voor Zeldzame Ziekten (Leuven.IRD) en de zorgverleners komen samen rond dit thema in de raad zeldzame ziekten van UZ Leuven. Het Leuven.IRD en de raad werken nauw samen om via overkoepelende initiatieven vooruitgang te boeken zowel op vlak van onderzoek als patiëntenzorg. Hierbij staan de patiënt en maatschappij centraal, om zo patiënten en hun families op termijn zo veel mogelijk toegang te kunnen bieden tot de beste behandeling en ondersteuning.

Door bij te dragen aan het Fonds zeldzame ziekten kan u het wetenschappelijk onderzoek en de zorg voor personen met een zeldzame ziekte ondersteunen.

De doelstellingen van het Fonds professor Marc Boogaerts zijn: 
•    psychologische en sociale steun blijven verlenen aan patiënten die een stamceltransplantatie ondergaan en hen helpen bij de revalidatie en reintegratie; 
•    vernieuwend wetenschappelijk onderzoek ondersteunen om bloedtransplantatieresultaten verder te verbeteren en bijwerkingen op lange termijn beter te begrijpen en te bestrijden. 
•    blijvend steun verlenen aan de Leuvense navelstrengbloedbank.
•    baanbrekend onderzoek ondersteunen naar de functie van zowel volwassen als pluripotente stamcellen. Dit onderzoek zal niet enkel gericht zijn op celtransplantaties, maar ook op het creëren van menselijke ziektemodellen om aldus nieuwe therapieën te testen.

De middelen zullen worden aangewend via verschillende onderzoeksmodaliteiten, met onder andere de toekenning van leerstoelen, competitieve projectfinanciering en het ondersteunen van jonge onderzoekers via competitieve doctoraatsbeurzen.

Met de opeenvolgende toekenning van de middelen via deze drie modaliteiten zal het Fonds professor Marc Boogaerts de een blijvend verschil maken in het leven van patiënten met bloedaandoeningen, maar ook voor vele andere patiënten die door stamcelonderzoek een betere toekomst kunnen krijgen.